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新机制或将为亨廷顿病、阿尔茨海默病和帕金森等疾病带来全新药物

2018-10-11 10:14:09来源:科技部

剑桥大学Anne Bertolotti研究团队开发了一个全新的磷酸酶抑制剂药物筛选平台,利用这个平台他们成功筛选到了一个用于治疗亨廷顿病(舞蹈症)的小分子磷酸酶抑制剂,研究成果已发表在近期的顶级学术期刊《细胞》上。这项研究为我们打开了通向磷酸酶抑制剂类药物的大门。

在细胞内,蛋白磷酸酶能将蛋白去磷酸化以减弱信号的转导。糖尿病,阿尔兹海默病、癌症、肌萎缩侧索硬化(ALS,霍金先生所患的就是这种病)等多种疾病与蛋白磷酸酶功能异常相关,是这些疾病的潜在治疗靶点。

磷酸酶由于催化亚基进化保守,而单独的调控亚基结构无序等原因,按照常规思路曾被认为不可成为药物靶点。Anne Bertolotti团队想出了一个新策略,他们从磷酸酶调控亚基取下最关键的部分,与催化亚基组合形成重组全酶,并且将这个酶固定在一个表面等离子体共振(SPR)的芯片上,同时集成了多种检测功能,构建一个全新的高通量药筛系统。他们用SPR系统找到了针对磷酸酶PPP1R15B的小分子抑制剂Raphin1,该小分子具有优良的药物特性,在小鼠模型中,它能降低亨廷顿病相关聚合物以及核内含物的聚集,展现了治疗亨廷顿病的潜力。

剑桥团队这项研究构筑的平台具有良好的药物评价能力,且展现了对磷酸酶药筛的通用能力,这项技术未来将有可能帮助科研人员找到更多暗藏的疾病靶标,为诸多绝症的治疗带来希望。


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责任编辑:邹林梅

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